FDA, ciddi genetik bir deri hastalığına sahip 6 ay ve üzeri hastalar için ilk gen terapisini onayladı. Bu karar, genetik olarak kaynaklanan bir deri hastalığı olan hastalar için umut verici bir dönüm noktası oluşturuyor. Onaylanan gen t
FDA, ciddi genetik bir deri hastalığına sahip 6 ay ve üzeri hastalar için ilk gen terapisini onayladı. Bu karar, genetik olarak kaynaklanan bir deri hastalığı olan hastalar için umut verici bir dönüm noktası oluşturuyor. Onaylanan gen terapisi, bilinen bir gen mutasyonuna sahip olan ve yaşamlarını tehdit eden bir deri hastalığı olan hastalar için tasarlandı. Bu tedavi, hastaların sağlıklı bir genin eksikliğini telafi etmek amacıyla vücuda yeni bir genin aktarılmasını içeriyor.
FDA’nın bu gen terapisini onaylaması, bu ciddi genetik deri hastalığına sahip hastalar için umutlu bir gelecek sunuyor. Hastalık semptomlarının azaltılması veya tamamen ortadan kaldırılması, hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde artırabilir ve tedavi edilemez olarak kabul edilen bir hastalık için umut ışığı olabilir. Bu onay, gen terapilerinin gelecekte diğer genetik hastalıkların tedavisinde de önemli bir rol oynayabileceğine işaret etmektedir. Gen terapileri, genetik kökenli hastalıkların nedenlerini hedef alarak tedavi etme potansiyeline sahiptir ve bu alanda büyük bir ilerleme kaydedilmektedir.
